米国食品医薬品局は、1 歳以上の患者の結節性硬化症複合体 (TSC) に関連する発作の治療に Epidiolex (カンナビジオール) [CBD] 経口溶液を承認しました。 エピディオレックスは、レノックス・ガストー症候群 (LGS) とドラベ症候群 (DS) という 2 つのまれで重度のてんかんに関連する発作の治療薬として以前に承認されていました。 これは、大麻由来の精製原薬を含む唯一の FDA 承認薬です。 また、TSC に関連する発作の治療薬として FDA が承認したのは 2 回目です。
CBDはカンナビス・サティバ植物の化学成分です。 ただし、CBD は、テトラヒドロカンナビノール (THC) による中毒や多幸感 (「ハイ」) を引き起こしません。 大麻の主要な精神活性成分はTHC（CBDではない）です。
「FDAは、薬物承認プロセスが、大麻由来の薬物を含む新薬を、これらのまれな状態に関連する発作の治療などの適切な医学的治療を必要とする患者に利用できるようにするための最良の方法であると引き続き信じています.このパラダイムは、新しい治療法は安全で効果的であり、患者に均一で信頼性の高い投薬を提供する高品質に製造されています」と、FDA の医薬品評価研究センターの規制プログラム担当副センター長である Douglas Throckmorton 医学博士は述べています。 「当局は、大麻由来製品の潜在的な医学的用途に関する厳密な科学的研究を支援し、患者に安全で効果的で高品質の製品を提供することに関心のある製品開発者と協力することを約束しています。」
TSC は、非癌性 (良性) 腫瘍が脳や、目、心臓、腎臓、肺、皮膚などの体の他の部分で増殖するまれな遺伝病です。 TSC は通常、中枢神経系に影響を及ぼし、発作、発達遅延、行動障害などの症状の組み合わせを引き起こす可能性がありますが、症状の徴候や症状、症状の重症度は大きく異なります。 TSC は約 6 人に 1 人000の人々に影響を与えます。
